A股代碼：688235 A股簡稱：百濟(jì)神州 公告編號(hào)：2022-061
港股代碼：06160 港股簡稱：百濟(jì)神州
(資料圖片)
美股代碼：BGNE
百濟(jì)神州有限公司
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自愿披露關(guān)于百澤安（替雷利珠單抗注射液）新適應(yīng)
癥上市許可申請(qǐng)獲得受理的公告
本公司董事會(huì)及全體董事保證本公告內(nèi)容不存在任何虛假記載、誤導(dǎo)性陳述或者重大遺漏，并對(duì)其內(nèi)容的真實(shí)性、準(zhǔn)確性和完整性依法承擔(dān)法律責(zé)任。重要內(nèi)容提示：
1、百濟(jì)神州有限公司（以下簡稱“公司”）近日收到國家藥品監(jiān)
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督管理局簽發(fā)的《受理通知書》，百澤安（替雷利珠單抗注射液）用于治療一線不可切除或轉(zhuǎn)移性肝細(xì)胞癌新適應(yīng)癥上市許可申請(qǐng)獲得受理。
2、新適應(yīng)癥上市許可申請(qǐng)受理后尚需經(jīng)過技術(shù)審評(píng)、審批等多個(gè)
環(huán)節(jié)，該項(xiàng)新適應(yīng)癥上市許可申請(qǐng)最終能否獲批以及何時(shí)獲批均具有不確定性，新適應(yīng)癥獲批后能否最終實(shí)現(xiàn)商業(yè)目的也存在一定的不確定性。敬請(qǐng)廣大投資者注意潛在的投資風(fēng)險(xiǎn)，公司將按有關(guān)規(guī)定及時(shí)對(duì)后續(xù)進(jìn)展情況履行信息披露義務(wù)。
一、藥品基本情況
藥品通用名：替雷利珠單抗注射液
申請(qǐng)人：廣州百濟(jì)神州生物制藥有限公司
申請(qǐng)事項(xiàng)：境內(nèi)生產(chǎn)藥品注冊(cè)上市許可
受理號(hào)：CXSS2200095國
定，經(jīng)審查，決定予以受理。
二、藥品相關(guān)情況
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百澤安（替雷利珠單抗注射液）是一款人源化 IgG4 抗程序性死
亡受體-1（PD-1）單克隆抗體，設(shè)計(jì)目的旨在最大限度地減少與巨噬細(xì)胞中的Fcγ受體結(jié)合，幫助人體免疫細(xì)胞識(shí)別并殺傷腫瘤細(xì)胞。臨床前數(shù)據(jù)表明，巨噬細(xì)胞中的Fcγ受體結(jié)合之后會(huì)激活抗體依賴細(xì)胞介導(dǎo)殺?
傷 T細(xì)胞，從而降低了 PD-1抗體的抗腫瘤活性。百澤安是第一款由
公司的免疫腫瘤生物平臺(tái)研發(fā)的藥物，目前正進(jìn)行單藥及聯(lián)合療法臨床試驗(yàn)，以開發(fā)針對(duì)實(shí)體瘤和血液腫瘤的適應(yīng)癥。
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本次百澤安 上市許可申請(qǐng)的遞交，是基于 RATIONALE 301
（NCT03412773）的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)。RATIONALE 301是一項(xiàng)隨機(jī)、開
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放性的全球 3期臨床研究，旨在評(píng)估百澤安（替雷利珠單抗注射液）對(duì)比索拉非尼作為不可切除的肝細(xì)胞癌（HCC）成人患者一線治療的
效果。此研究的主要終點(diǎn)是兩個(gè)治療組的總生存期的非劣效性比較，關(guān)鍵次要終點(diǎn)是盲態(tài)獨(dú)立審查委員會(huì)（BIRC）根據(jù) RECIST 1.1 版評(píng)估的總體緩解率。其他次要終點(diǎn)包括根據(jù) BIRC評(píng)估的無進(jìn)展生存期、緩解持續(xù)時(shí)間和至疾病進(jìn)展時(shí)間等的有效性評(píng)估，還有健康相關(guān)的生活質(zhì)量指標(biāo)，以及安全性與耐受性。該臨床試驗(yàn)從亞洲、歐洲和美國各研究中心共入組 674例患者。
三、風(fēng)險(xiǎn)提示
由于生物醫(yī)藥行業(yè)具有研發(fā)周期長、投入大、風(fēng)險(xiǎn)高的特點(diǎn)，公
司的藥物產(chǎn)品需完成藥物早期發(fā)現(xiàn)、臨床前研究、臨床開發(fā)、監(jiān)管審查、生產(chǎn)、商業(yè)化推廣等多個(gè)環(huán)節(jié)，容易受到一些不確定性因素的影響，包括但不限于公司證明其藥物功效和安全性的能力、藥物的臨床結(jié)果、藥監(jiān)部門審查流程對(duì)臨床試驗(yàn)的啟動(dòng)、時(shí)間表和進(jìn)展的影響以及藥物或新適應(yīng)癥上市許可申請(qǐng)技術(shù)審評(píng)及審批的進(jìn)展、公司獲得和生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況、公司取得監(jiān)管審批和商業(yè)化藥品的有限經(jīng)驗(yàn)、公司獲得進(jìn)一步的營運(yùn)資金以完成候選藥物開發(fā)和實(shí)現(xiàn)盈利的能力、新冠肺炎對(duì)公司生產(chǎn)經(jīng)營活動(dòng)帶來的影響等。因此，該項(xiàng)新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)最終能否獲批以及何時(shí)獲批均具有不確定性，新適應(yīng)癥獲批后能否最終實(shí)現(xiàn)商業(yè)目的也存在一定的不確定性。
敬請(qǐng)廣大投資者注意潛在的投資風(fēng)險(xiǎn)，公司將按有關(guān)規(guī)定及時(shí)對(duì)
后續(xù)進(jìn)展情況履行信息披露義務(wù)。
特此公告。
百濟(jì)神州有限公司董事會(huì)
2022年 12月 31日
